Speranze dalla terapia genica per il Parkinson

Ieri si è celebrata la giornata mondiale del Parkinson, Convegno organizzato in Campidoglio dall’Associazione italiana parkinsoniani (Aip). I dati riportati non certo confortanti: solo in Italia sono quattrocentomila i malati di morbo di Parkinson, una malattia che colpisce 3 persone ogni mille (circa l’1% degli over 65 anni) e che interessa sempre di più i giovani, e costa al sistema sanitario nazionale oltre 2 miliardi di euro all’anno. La malattia è in in costante aumento in tutto il mondo: solo in Europa si stima che il numero dei pazienti passerà  da 1 255 000 a 1 482 000 nel 2012. L’origine della malattia sta nella perdita di un gruppo di neuroni, situati nella zona del cervello chiamata “sostanza nera”, che producono il neurotrasmettitore dopamina. È proprio la riduzione di dopamina che provoca i sintomi tipici della malattia: tremore, lentezza nei movimenti e rigidità  degli arti. Negli ultimi anni, la ricerca ha fatto progressi, ma molto resta ancora da fare sul fronte dell’assistenza ai pazienti e soprattutto ai parenti dei pazienti stessi. «A San Francisco – spiega Fabrizio Stocchi (direttore del Centro Parkinson dell’IRCCS San Raffaele di Roma) – è partita la sperimentazione sull’uomo della terapia genica, che sembra essere molto promettente. Si usa un virus della famiglia dell’Hiv, che modifica l’rna dell’organismo ospite, ma rendendolo “buono”, in quanto riesce a indurre l’rna a far crescere le cellule dopaminergiche. Alla fine del 2008 dovremmo avere, credo, i primi risultati.» «In Italia – prosegue Stocchi – la legge proibisce di usare le cellule staminali embrionali, che sono proprio quelle che noi possiamo usare sul sistema nervoso centrale. Quelle adulte danno grossi problemi di differenziazione. Una strada percorribile può essere quella di usare le staminali come serbatoio da cui prelevare gli elementi utili, come fattori di accrescimento, rna e dopamina. Quel che è sicuro è che finora non mai stata impiantata alcuna cellula staminale nel cervello, ma che se si dovesse arrivare alla possibilità  di un trapianto del genere, si farà  col Parkinson, perché è un gruppo limitato di cellule cerebrali ad essere danneggiato dalla malattia.» [illustrazione di Frank Tong (2005)]