L’ADA-SCID è una patologia sconfitta

È stato intitolato così il comunicato stampa apparso sul sito della fondazione San Raffaele  del monte Tabor di Milano che annuncia la pubblicazione sul New England Journal of Medicine del 29 gennaio di un articolo che ripercorre gli otto anni di sperimentazione di questa terapia genica. Di seguito sono riportati i tratti salienti del comunicato: “Sono passati più di otto anni da quando Salsabil, la prima bambina palestinese affetta da immunodeficienza combinata grave (SCID) da deficit di adenosin deaminasi (ADA), un enzima essenziale per la maturazione e il funzionamento dei linfociti, è stata curata con la terapia genica. La strategia messa a punto dall’Istituto San Raffaele – Telethon per la terapia genica (HSR-TIGET) guidato dalla professoressa Maria Grazia Roncarolo e dal professor Alessandro Aiuti si è dimostrata efficace, sicura e duratura nel tempo.” “Il lavoro dei ricercatori dell’HSR – TIGET ha dimostrato che è sufficiente una sola infusione di cellule staminali del midollo osseo, preventivamente corrette con la terapia genica, per ripristinare nei bambini un sistema immunitario perfettamente funzionante e permettere loro di crescere sani.” “Il protocollo di terapia disegnato dall’Istituto HSR-TIGET e realizzato nell’Unità  di Ricerca Clinica Pediatrica gudata da Maria Grazia Roncarolo è oggi preso a modello e utilizzato in tutto il mondo: il San Raffaele di Milano è quindi il centro di riferimento mondiale per la cura di questa grave malattia genetica.” Questi risultati sono frutti di molti anni di ricerca e di grandi investimenti che alla fine hanno portato i loro frutti e rappresentano senz’altro un evento epocale nella cura delle malattie genetiche. Nello stesso comunicato, si annuncia che la terapia genica sarà  in un prossimo futuro applicata anche per il trattamento della Sindrome di Wiskott-Aldrich, un’altra forma di immunodeficienza primitiva, della Leucodistrofia Metacromatica, una malattia metabolica degenerativa del sistema nervoso e si avvicina sempre di più l’impiego della metodica per la cura della talassemia. [maggiori informazioni]