Exon skipping
Uno studio finanziato da Telethon propone una strategia innovativa per la terapia della distrofia muscolare tramite exon skipping. Sferette invisibili come strategia vincente nella lotta alla distrofia muscolare: a proporlo è uno studio finanziato da Telethon e pubblicato su Molecular Therapy, dal gruppo di ricerca coordinato da Alessandra Ferlini (nella foto accanto), del Dipartimento di… Continua a leggere Exon skipping
PTC124 farmaco orale in fase 2b per Distrofia muscolare Duchenne e Becker
Dopo l’intervista al prof. Giulio Cossu in cui veniva citato un nuovo farmaco in fase di sperimentazione chiamato PTC124, sono giunte numerose email con richieste di informazioni. Cito direttamente dal sito Parentproject.org, associazione ONLUS creata da genitori con figli affetti da Distrofia muscolare Duchenne e Becker, un illuminante articolo scritto da Francesca Ceradini. Il PTC124… Continua a leggere PTC124 farmaco orale in fase 2b per Distrofia muscolare Duchenne e Becker
Nuove speranze per i malati di distrofia muscolare
Una scoperta rivoluzionaria dà fiducia ai malati di distrofia muscolare. Infatti un team di ricercatori, guidati da Pier Lorenzo Puri, grazie ad una ricerca finanziata da Parent Project Onlus ha trovato due nuovi interruttori in grado di modulare la capacità delle cellule staminali di promuovere la rigenerazione del muscolo. Questa scoperta dona nuove speranze ai… Continua a leggere Nuove speranze per i malati di distrofia muscolare