Les espoirs de la thérapie génique pour la maladie de Parkinson

Hier a été célébrée la Journée mondiale de la maladie de Parkinson, une conférence organisée au Campidoglio par l'Association italienne de la maladie de Parkinson (Aip). Les données rapportées ne sont certainement pas rassurantes: rien qu'en Italie, quatre cent mille personnes souffrent de la maladie de Parkinson, une maladie qui touche 3 personnes sur mille (environ 1% des plus de 65 ans) et qui touche de plus en plus de jeunes, et qui coûte cher le système national de santé plus de 2 milliards d’euros par an. La maladie est en constante augmentation dans le monde : rien qu'en Europe, on estime que le nombre de patients passera de 1 255 000 à 1 482 000 en 2012. L'origine de la maladie réside dans la perte d'un groupe de neurones, situé dans la zone de le cerveau appelle la « substance noire », qui produit le neurotransmetteur dopamine. C'est précisément la réduction de la dopamine qui provoque les symptômes typiques de la maladie : tremblements, lenteur des mouvements et raideur des membres. Ces dernières années, la recherche a progressé, mais il reste encore beaucoup à faire en termes de prise en charge des patients et notamment de leurs proches . «À San Francisco – explique Fabrizio Stocchi (directeur du Centre Parkinson de l'IRCCS San Raffaele à Rome) – ont commencé des essais humains de thérapie génique, qui semblent très prometteurs. On utilise un virus de la famille du VIH, qui modifie l'ARN de l'organisme hôte, mais en le rendant « bon », car il parvient à inciter l'ARN à faire croître des cellules dopaminergiques. Fin 2008, nous devrions avoir, je pense, les premiers résultats.» «En Italie – poursuit Stocchi – la loi interdit l'utilisation de cellules souches embryonnaires, qui sont précisément celles que l'on peut utiliser sur le système nerveux central. Les adultes posent de gros problèmes de différenciation. Une option viable pourrait consister à utiliser les cellules souches comme réservoir dans lequel puiser des éléments utiles, tels que des facteurs de croissance, de l’ARN et de la dopamine. Ce qui est sûr, c'est qu'aucune cellule souche n'a encore été implantée dans le cerveau, mais si la possibilité d'une telle greffe se présente, ce sera avec la maladie de Parkinson, car il s'agit d'un groupe limité de cellules cérébrales endommagées par la maladie. » [illustration de Frank Tong (2005)]